小児ゴーシェ病は治るのでしょうか？

小児ゴーシェ病は家族性疾患であり.完治が困難な疾患です。現在の治療法は.酵素補充療法.対症療法.脾臓摘出術.遺伝子治療.造血幹細胞移植などで.成長・発達の改善.合併症の可能性の低減.子どもの生活の質の向上などを目的としています。