新しい治療法をヒトで試験するための最初のステップ。第I相臨床試験は.新しい治療法の安全性.副作用.最適な投与量.および時期を試験します。また.新しい治療法の最適な投与方法（例えば.経口投与.静脈内注入.注射など）や.その治療法が身体にどのような影響を及ぼすかについても試験されます。有害な副作用を引き起こさない最高量を見つけるために.通常.少しずつ投与量が増やされます。第I相臨床試験には.通常.他の治療法で効果が得られなかった少数の患者さんのみが参加します。時には.健康なボランティアも含まれる。第1相臨床試験とも呼ばれる。