ラパマイシンMILES臨床試験の中間結果について

  MILES試験の紹介:MILES試験は.LAMに対するInternational Multicentre Sirolimus (rapamycin) Efficacy Trialの頭文字をとったもので.「LAMのための多施設共同シロリムス(ラパマイシン)試験」と呼ばれています。 希少疾病協会(米国国立衛生研究所が資金提供する多施設共同研究グループ)が主催する共同試験です。  本試験は.LAM患者に対するsirolimusの無作為化.プラセボ対照.二重盲検適用試験としてアレンジされました。 無作為化とは.コイントスのように患者さんの割り振りを決めること.プラセボ対照とは.一部の患者さんに薬ではない「甘い薬」を飲んでもらうこと.二重盲検とは.医師も患者さんも誰が何を飲んでいるのか分からないようにすることです。 これは.バイアスを排除することが証明されている研究デザインです。  本試験では.プラセボ群.治療群それぞれ60名の患者さんを登録する予定です。 登録のための患者条件:インフォームドコンセントに署名すること.肺機能に異常があること。