造血幹細胞移植は、悪性血液疾患、再生不良性貧血、発作性睡眠時血色素尿症、自己免疫疾患、遺伝性代謝疾患など、100％治癒せず再発の危険性がある疾患の治療に用いられます。 造血幹細胞移植は主に、移植が可能で全身状態が良好な患者さんに対して、放射線治療、化学療法、免疫抑制前処置（薬剤にはフルダラビン、ロイコボリンなど）を行った後に、正常なドナーまたは患者さんの自己造血幹細胞を体内に注入し、正常な造血機能と免疫機能を再建して病気を治療することを目的としています。 造血幹細胞移植の分類には、自家幹細胞移植と同種幹細胞移植があります。 造血幹細胞移植は通常、患者の生存期間を延長させることができるが、一部の患者は再発の危険性があり、100％治癒させることはできない。 具体的な治療は医師の監督下で行う必要がある。