重症の血小板減少症は再生不良性貧血、白血病、原発性免疫性血小板減少症、脾機能亢進症などが原因と考えられ、原因に対する治療が必要で、薬物療法や手術療法が行われる。 1.再生不良性貧血：主に骨髄造血機能の低下、全血球の減少、その結果としての貧血、出血、感染症症候群が現れます。 骨髄の造血機能の低下と全血球の減少により、血小板の数が著しく減少するため、アンドロゲン（ウンデカン酸テストステロン）、造血成長因子（ヒトトロンボポエチン）などの造血促進治療が行われる。 2.白血病：急性骨髄性白血病などでは、シタラビン、エリスロマイシン、その他の薬剤による化学療法を行うことができる。 3.原発性免疫性血小板減少症：体の免疫系が異常に機能し、自分の血小板を攻撃するため、血小板が大量に破壊され、重度の血小板減少症になる。 治療にはプレドニンや高用量デキサメタゾンなどのグルココルチコステロイドが使用されるが、グルココルチコステロイドが無効な場合は、遺伝子組換えヒトトロンボポエチンなどの血小板生成を促進するトロンボポエチンが使用される。 4.脾機能亢進症：正常では血小板の約1/3と少数の白血球が脾臓に貯留しており、脾臓が肥大すると貯留作用が増強し、末梢血球が減少し、血小板も減少する。 脾臓摘出術は外科的適応がある場合に考慮される。 全身性エリテマトーデス、重症感染症など、血小板減少が重症化する原因が他にある場合もあります。 上記の薬はすべて医師の指導のもとで使用し、自己判断は避けること。