ドイツ・ミュンヘン大学病院内分泌科のKappelgaard AMらは.糖尿病発症への影響を観察しながら.低身長の妊娠時年齢が小さい（SGA）子供の治療における遺伝子組み換えヒト成長ホルモン（rhGH）の有効性と安全性を検証すべく.前向き.オープン.非比較.多施設.長期第IV相臨床試験を実施しました。本論文は.この研究の1年間の中間データ分析である。
合計278名の思春期前のSGA患者が研究に参加した。対象は.身長標準偏差スコア（HSDS）＜-2.5.親による補正後のSDS＜-1.出生時体重および/または体長＜-2SD.4歳以上で正常身長に達しないことが実証された患者です。本試験の主要評価項目は.空腹時グルコース.刺激グルコース（2時間経口ブドウ糖負荷試験.OGTT）.糖化ヘモグロビン（HbA1c）などの糖質代謝に対するrhGH長期投与の影響であった。副次的評価項目は.治療中の身長パラメータ（身長.HSDS.成長率［HV］.HVSDS）.インスリン成長因子女性1（IGF-I）.インスリン様成長因子結合タンパク質-3）.有害事象の発生率と重症度でした。
その結果.治療1年目に糖尿病を発症した患者数はいませんでした。平均空腹時血糖値やHbA1ct 2-h OGTTは.治療期間中に大きな変動は見られませんでした。すべての身長パラメータは有意に改善された。平均HSDSはベースラインの実測値3.39から-2.57に.平均HVはベースラインの4.25cm/年から8.99cm/年に増加した。平均HVSDSはベースラインの2.13から+4.16に増加した。IGF-I SDSとIGFBP-3 SDSの平均値も.それぞれ+1.80と+0.41と増加した。13名（4.7%）の患者が治療に対して十分な反応を示さず（HVSDS <1）.試験から除外された。副作用は192名（69.3%）に発現し.そのほとんど（98.7%）が軽度から中等度であり.大部分（96.5%）が薬剤投与とは無関係でした。 今回の中間試験の結果から.組み換えヒト成長ホルモンが妊娠年齢未満で生まれた患者の低身長の治療に安全かつ有効で.糖代謝への副作用がないことが示唆されました。