遺伝子組換えヒト成長ホルモン（rhGH）の生産と十分な供給により.様々な小人症疾患に対する成長ホルモン治療の臨床研究が推進されています。これまでのところ.以下の疾患による小人症に成長ホルモンによる治療が有効であることが確認されています。1. 成長ホルモン分泌不全症 国内外の多くの臨床効果と長期にわたる観察によると.幼少期に治療を開始し.成長ホルモンの量が十分であれば.身長が伸びなくなる思春期まで治療を継続することができます。
2.先天性卵巣機能不全の場合.子供の身長は完全に大人の身長に達することができます。ターナー症候群は.低身長の治療をすれば.子供の大人の平均身長は143cmしかない。成長ホルモンで適切に治療すれば.子供の身長は10～16cm伸びる。
3.妊娠可能年齢未満の子供の低身長。低身長の原因は子宮内発育遅延によるもので.満期産での体重は2500g以下です。そのうちの約15%は持続性低身長児として出生します。最近の臨床研究では.成長ホルモンは妊娠年齢の小さい子供の身長の伸びを1倍に促進し.副作用もないことが分かっています。
4.慢性腎不全による小人症。成長ホルモンを投与したこの病気による成長遅滞児は.成長ホルモンを投与していない児より毎年3～6cm早く成長することが研究で明らかになっています。
5.特発性小人症。特発性小人症です。より大量の成長ホルモン治療を施すことで.子供の成長速度を1回分早めることができます。