小児先端巨大症の治療法はなく、進行を遅らせることしかできません。
先端巨大症は筋萎縮性側索硬化症としても知られています。 筋萎縮性側索硬化症は運動ニューロン疾患のひとつで、初期には上部運動ニューロンまたは下部運動ニューロンが侵され、次第にすべての上部・下部運動ニューロンが侵され、延髄が侵され、呼吸困難や構音障害が生じます。 そのため、現在のところ先端巨大症の治療法はありません。
先端巨大症と診断されたら、医師の指導の下、適時に病院を受診し、気道のケア、適切な運動など、家族が先端巨大症の患者をケアすることを強化し、患者の生活の質を向上させ、生存期間をできるだけ延長させる必要がある。