西安で開催されたAOMCで.日本の西野教授がGNEミオパシーの治療法として骨髄移植を提案しました。この病気は.以前は遠位型空胞ミオパシーと呼ばれていましたが.2012年に近位型筋力低下も見られることからGNEミオパシーと改名された非常に稀な病気です。 この病気は製薬会社が研究・製造に資金を出すことが難しいため.より現実的な方法として骨髄移植があり.骨髄細胞がGNE酵素を分泌することが分かっているため.この問題を一挙に解決することができるのです。 骨髄移植は幹細胞治療とは異なり.現在中国では通常1週間以上生存できず.問題解決には至らない。 また.費用やリスクの高い骨髄移植の実用化も期待できず.より手軽な治療法が求められています。