小児サラセミア患者は一般的に治療の必要はなく、治療が必要な場合は標準化された治療を受けることが望ましい。 治療には薬物療法、遺伝子調節、輸血、脾臓摘出、造血幹細胞移植などがある。 1.薬物療法:例えば、鉄キレート剤であるデフェラシロクスは、一般的に2~3歳以降、または10~20回の輸血を受け、鉄過剰症であることが確認された後に投与することが推奨されている。 2.遺伝子調節:ヒドロキシ尿素は、ビーズ蛋白遺伝子の発現スイッチを調節し、非αビーズ蛋白遺伝子の合成を活性化することで、αビーズ蛋白ペプチド鎖と非αビーズ蛋白ペプチド鎖のバランスを回復させ、症状を改善することができる。 3.輸血:重度の貧血患者には、標準化輸血を行う。 4.脾臓摘出術:重症サラセミア患者の脾臓摘出術は輸血間隔を有意に延長し、輸血量を減らすことができる。 脾臓摘出は5歳以降に行う。 5.造血幹細胞移植:これは現在のところ、サラセミアに対する最も有効な治療法である。 上記の方法のほか、脾動脈塞栓術や脾動脈結紮術、除鉄療法なども採用できるものが多い。 サラセミアと診断された場合は、できるだけ早期に医師の指導のもと標準的な治療を行い、副作用を軽減することが推奨される。