合併症を伴わない中間型のサラセミアに骨髄移植は必要か?

合併症のない中等度サラセミアは骨髄移植なしで治療可能であり、重度のβサラセミアは骨髄移植がより良い治療法である。 中間型サラセミアはα型サラセミアとβ型サラセミアに分けられる。 一般治療、薬物治療、外科治療、遺伝子活性化治療が選択できる。 1.一般治療:安静と栄養に注意し、積極的に感染を予防し、葉酸とビタミンEを適切に補充する。 2.薬物治療:デスフェリオキサミンは尿と糞便からの鉄排泄を増加させることができ、ビタミンCとキレート剤の併用はデスフェリオキサミンの尿からの鉄排泄効果を強めることができる。 3.外科的治療:脾臓摘出術は、α-サラセミアと中間のβ-サラセミアに対してより有効であるが、摘出は免疫不全を引き起こす可能性があるため、5~6歳以降に実施し、適応を厳密に管理する必要がある。 4.遺伝子活性化療法:化学薬剤の適用により、γ遺伝子の発現を増加させたり、α遺伝子の発現を減少させたりして、β-サラセミア症状を改善することができ、臨床で使用されている薬剤にはヒドロキシ尿素、シタラビンなどがある。 サラセミア患者の予後はより異なるので、患者は医師の指示に従って治療を調節することが推奨される。 上記の薬剤は医師の指導のもとに使用されるべきである。