重症再生不良性貧血に対するHLA適合同胞ドナー造血幹細胞移植の成功による5年生存率は80％以上であり、非血縁ドナー造血幹細胞移植の成功による生存率は約60％である。 造血幹細胞移植は重症再生不良性貧血に対する治療法であり、造血の迅速な再構成、高い治療完全奏効率、再発の少なさ、患者の生存の質の高さを達成する。 重症再生不良性貧血患者に対する造血幹細胞移植の生存率は状況によって異なるが、HLA適合同胞ドナー移植の5年生存率は一般に低くはなく、80％以上に達することもあり、5年以上生存しているこれらの患者と正常な患者との間に余命の差はない。 非血縁ドナーの治療効果も約60％に達する。 再生不良性貧血と診断された場合は、医師の指導のもとで早期治療を行い、副作用を軽減することが推奨される。