骨髄異形成症は.臨床的には骨髄異形成症候群と呼ばれる極めて不均一な悪性クローン病変で.多くの型を含み.型の違いにより患者の生存率に個人差があることが知られています。 骨髄異形成症候群は.造血幹細胞に由来する疾患で.病的な造血を主症状とするものです。 低リスク型の場合.患者さんは数ヶ月から十数年という長い期間.生存することができます。 ハイリスク型の場合.すぐに急性白血病に移行することもあり.患者さんの生存期間は白血病と同様です。 適時に介入しなければ.数カ月で生命を脅かすことになるし.治療すれば予後が良くなることもある。 その種類に関わらず.患者さんが長期生存を達成するための最良の治療法は同種造血幹細胞移植であり.特に若年でハイリスクの患者さんにとって貴重な治療法です。