ノバルティスはこのほど.ALK陽性でクリゾチニブ（ザルコリ）療法未治療の転移性非小細胞肺がん（NSCLC）患者の治療薬として.LDK378がFDAから「画期的治療薬」の地位を与えられたことを発表しました。 ブレイクスルー・セラピー」は.FDA安全革新法（FDASIA）に由来し.重要かつ満たされていない医療ニーズに対して.既存の治療法を大幅に改善する特定の新薬の開発および審査を迅速に行うことを目的としています。ブレイクスルー・セラピー」対象薬の承認プロセスは.FDAが長年確立してきた早期承認ファスト・トラック・プロセスや優先新薬の優先審査に類似しています。 ノバルティス社のがん領域の医薬品開発責任者であるアレッサンドロ・リーヴァは.「ブレイクスルー・セラピーに認定されたことで.FDAとより緊密に連携し.新薬の採用を加速させることができます」とコメントしています。 FDAが初めて承認した「画期的治療薬」の地位は.バーテックス製薬の2つの薬剤.カリデコ（アイバカフトール）とカリデコとVX-809の併用療法に与えられたものである。 ノバルティスは.ALK+癌を対象とした一連の第I相臨床試験において.クリゾチニブによる治療後に進行性疾患を有する患者の80％がLDK378に反応を示し.完全奏効.部分奏効.未確認部分奏効を含むと主張している。ノバルティスは現在.ALK+ NSCLC患者を対象としたLDK378の2つの第II相臨床試験を開始しており.2014年のLDK378の販売申請に向けて.本年後半に主要な試験を開始することを目標としています。